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兩款罕見病特醫(yī)食品通過注冊(cè)審批

出處:北京商報(bào) 作者:王寅浩 網(wǎng)編:產(chǎn)經(jīng)新聞中心 2025-01-22

北京商報(bào)(記者 王寅浩)1月22日,據(jù)國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局官微消息,近日兩款分別適用于苯丙酮尿癥、甲基丙二酸血癥和丙酸血癥罕見病患兒食用的特醫(yī)食品獲得產(chǎn)品注冊(cè),實(shí)現(xiàn)國(guó)產(chǎn)產(chǎn)品零的突破,有利于提升罕見病特醫(yī)食品的可及性。這是市場(chǎng)監(jiān)管總局首批適用優(yōu)先審評(píng)審批程序的快速審批產(chǎn)品,其審評(píng)時(shí)限從60個(gè)工作日壓縮至20個(gè)工作日,并優(yōu)先安排對(duì)其進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)核查和抽樣檢測(cè)。

苯丙酮尿癥、甲基丙二酸血癥和丙酸血癥均屬于氨基酸代謝障礙類罕見病,苯丙酮尿癥發(fā)病率約為1/10000,甲基丙二酸血癥約為1/15000,丙酸血癥約為1/200000。特醫(yī)食品是此類罕見病臨床治療中的主要治療方式,患者需及時(shí)、終生、足量使用特醫(yī)食品。

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