北京商報(bào)訊（記者 金朝力 王蔓蕾） 近日，諾華中國(guó)宣布，其創(chuàng)新藥物飛赫達(dá)（鹽酸伊普可泮膠囊）成功納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2024年）》。作為全球首個(gè)且唯一獲批的特異性補(bǔ)體旁路B因子抑制劑和成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）口服單藥療法，納入醫(yī)保會(huì)大大提升患者用藥可及性及便利性，為PNH患者帶來(lái)新的治療選擇。據(jù)悉，新版醫(yī)保目錄將于2025年1月1日起正式執(zhí)行。

PNH是一種進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見(jiàn)疾病，臨床主要表現(xiàn)為溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年齡發(fā)生，但更常見(jiàn)于20-40歲人群，對(duì)青壯年造成終身沉重的負(fù)擔(dān)。PNH于2018年被納入我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》，可以稱之為“罕見(jiàn)病中的罕見(jiàn)病”，患者常常面臨較重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，并在身體和心理也面臨重重挑戰(zhàn)，許多PNH患者陷入“年富卻力不強(qiáng)”的困境。隨著PNH靶向治療新時(shí)期的到來(lái)，為PNH患者追求更高的生活質(zhì)量提供了可能，也讓更多罕見(jiàn)病患者和家庭看到了希望。